Для успешного устранения метод должен эффективно и безошибочно работать со всеми четырьмя химическими единицами ДНК, традиционно представленными буквами A, T, G, и C. Базовый CRISPR оказался не слишком точен и не смог предсказуемо воздействовать на мутации одной из букв, обращая их вспять и нормализируя работу всей группы элементов.
Группа ученых из Harvard University провела модификацию CRISPR, развернув его в сторону успешной работы с одним из буквенных элементов ДНК. Это важное развитие всей истории, так как известно, что более двух третей всех генетически обусловленных болезней человека являются последствием мутаций лишь в одной букве из четырех. После модификации CRISPR превратился в гораздо более точный инструмент для редактирования генома, позволяющий фактически работать в режиме «копирования и вставки» частей последовательностей ДНК. CRISPR трансформирует Cas-9 ферменты в точно выверенные конструкции, до последнего «кирпичика» совпадающие со структурой ДНК, что позволяет отрезать ненужное или «ремонтировать» элементы на месте.
Последние новости о CRISPR заставляют и вовсе задержать дыхание. Ученые получили разрешение на «полевые» испытания своего метода на людях. CRISPR проведет атаку на T клетки, те самые, что в подавляющем случае оказываются пораженными раком. В случае, если лечение окажется успешным, CRISPR станет новой надеждой для всех больных серьезными генетическими заболеваниями.
Во время периода испытаний на человеке будут взяты образцы T клеток у 20 раковых пациентов. Затем будут проведены следующие действия: внедрение реконструированного гена протеина, способного выявить рак и выдать инструкции для T клеток, мобилизующие на борьбу с болезнью; удаление протеина, чтобы избежать возможного влияния на процесс взаимодействия клеток; повторное внедрение протеина для проверки работы защитной функции клеток. После проведения всех этих манипуляций, клетка будет возвращена в тело пациента.
Если подтвердится, что модифицированный группой ученых из Harvard University CRISPR работает эффективно и не оказывает вредных побочных эффектов, это будет огромный шаг исследовательской медицины на пути к победе над серьезными недугами, в борьбе против которых она сегодня зачастую бывает бессильна.
